国家神经系统疾病临床医学研究中心

       2021年3月3日，组蛋白H3.3-K27M突变抗原肽增强型疫苗治疗DIPG病人的安全性和初步临床效果评价I期临床试验（Enhanced Histone H3.3-K27M Neoantigen Vaccine Therapy against Diffuse Intrinsic Pontine Glioma (ENACTING)—A Phase I Clinical Trial）启动会在首都医科大学附属北京天坛医院召开。为配合国家疫情防控要求，本次临床试验启动会采用线下联合线上会议的形式举办。参加此次临床试验启动会的线下嘉宾有：首都医科大学附属北京天坛医院副院长、国家神经系统疾病临床医学研究中心副主任张力伟教授（本研究项目PI），神经外科肿瘤六病区主任季楠教授，影像科主任孙胜军教授，天坛医院伦理委员会白彩珍和徐玲玲老师，神经外科肿瘤六病区黄娜护士长，研究医生张扬副主任医师和研究护士郭昱琪等。研究资助企业为广东天科雅生物医药科技有限公司及重庆天科雅生物科技有限公司（以下简称为“天科雅公司”），由天科雅公司CEO苏震波先生和联合创始人李启靖教授带领下的临床应用开发团队参与了线上会议。
       弥散内生型桥脑胶质瘤(Diffuse intrinsic pontine glioma，DIPG)是一种起源于桥脑的恶性肿瘤，好发于儿童，临床进展快，中位生存期仅为9-11月，患者2年生存率小于10%。DIPG生长弥散，肿瘤切除手术治疗效果差，且放、化疗不敏感，因此DIPG患者亟需新的有效治疗手段。H3.3-K27M是DIPG常见基因突变，不仅在DIPG广泛表达，并且能在肿瘤细胞表面提呈，因此H3.3-K27M可作为DIPG良好的免疫治疗靶点。已有研究证明：针对H3.3-K27M的肽疫苗可增强机体抗肿瘤免疫杀伤作用，并有效抑制肿瘤生长。目前国外已注册两项有关肽疫苗治疗H3.3-K27M突变胶质瘤的临床试验，但国内尚无相关临床试验的报道。为推动免疫治疗新方法在DIPG中的应用，改善患者不良预后，张力伟教授发起并联合天科雅公司共同开展本次临床试验。临床试验已于2020年10月13日获北京天坛医院伦理委员会批准，并在ClincalTrial.gov注册（NCT04749641），研究将在研究型病房——神经外科肿瘤6病区完成。
       临床试验启动会由张扬副主任医师主持。首先，张力伟教授就DIPG的临床特点和现阶段治疗方法进行了简要介绍，并对大家给予DIPG临床试验工作的大力支持表示感谢。他指出：脑干胶质瘤特别是DIPG，一直是神经外科领域的研究热点和难点，为改善DIPG患者预后开展临床试验，既满足我国DIPG患者及家属们对新治疗方法的迫切需求，也是几代脑肿瘤研究者们多年的梦想。我们将继续秉承严谨务实的科学精神，做好受试者入组，受试者不良反应记录和数据质量控制等工作，并期待研究疫苗具有较好的治疗效果。之后，张扬副主任医师详细讲解了本项临床试验的研究方案和临床试验流程；天科雅公司王苗苗在线上介绍了研究产品的成分和使用方法；最后，医院伦理委员会白彩珍老师对临床试验进行过程中的伦理监察内容和流程进行了详细介绍。        首都医科大学附属北京天坛医院作为国家神经系统疾病临床医学研究中心和北京市首批研究型病房试点单位，立足于研究型医院、研究型病房的建设，扎实推进神经系统疾病领域的新药器械成果转化。此项临床试验的开展是国家神经系统疾病临床医学研究中心推动脑肿瘤治疗领域发展的又一举措。此项临床试验作为北京天坛医院发起的首个DIPG免疫治疗的临床试验，将为后续在我院开展的DIPG领域相关临床试验和基础研究奠定了基础，具有重要的科学价值与社会意义。